Datengrundlage des Projekts sind die Verordnungen zu Lasten der Gesetzlichen Krankenversicherung innerhalb eines Kalenderjahres, die in öffentlichen Apotheken eingelöst werden; nicht erfasst sind hier Verordnungen zu Lasten der privaten Krankenversicherung, in Krankenhäusern abgegebene Arzneimittel sowie Arzneimittel, die ohne Rezept privat in der Apotheke erworben werden (sog. OTC-Geschäft).

Aus den kassenärztlichen Rezepten in der gesamten Bundesrepublik Deutschland wurde bis 2001 eine repräsentative Stichprobe gezogen; die so gewonnenen Daten werden mit Hilfe der Ausgaben-Statistiken der Gesetzlichen Krankenkassen hochgerechnet. Ab 2001 stehen dem GKV-Arzneimittelindex alle Verordnungsdaten als Vollerhebung zur Verfügung, die dem Forschungsprojekt tiefergehende Analysen - beispielsweise auf der regionalen Ebene der Kassenärztlichen Vereinigungen - erlauben.

Zur Analyse des deutschen Arzneimittelmarktes ist es des Weiteren erforderlich, die im Markt vorhandenen Präparate zu klassifizieren. Das Forschungsprojekt greift dabei als methodische Grundlage auf die Anatomisch-therapeutisch-chemische Klassifikation (ATC) der Weltgesundheitsorganisation (WHO) zurück, die jedoch für die spezifischen Bedürfnisse des deutschen Markts erweitert wurde.